Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Ohun elo Iwadi:
Donidalorsen API jẹ oligonucleotide antisense (ASO) labẹ iwadii fun itọju angioedema ajogun (HAE) ati awọn ipo iredodo ti o ni ibatan. O ti wa ni iwadi ni o tọ ti RNA-ìfọkànsí awọn itọju ailera, ni ero lati din ikosile tipilasima prekallikrein(KLKB1 mRNA). Awọn oniwadi lo Donidalorsen lati ṣawari awọn ilana ipalọlọ jiini, awọn oogun elegbogi ti o gbẹkẹle iwọn lilo, ati iṣakoso igba pipẹ ti iredodo mediated bradykinin.

Iṣẹ:
Awọn iṣẹ Donidalorsen nipa yiyan yiyan siKLKB1mRNA, idinku iṣelọpọ ti pilasima prekallikrein - enzymu bọtini kan ninu eto kallikrein-kinin ti o ni iduro fun nfa wiwu ati igbona ni HAE. Nipa gbigbe awọn ipele kallikrein silẹ, Donidalorsen ṣe iranlọwọ lati yago fun awọn ikọlu HAE ati dinku ẹru arun. Gẹgẹbi API, o ṣe iranṣẹ bi paati itọju ailera akọkọ ni idagbasoke ti ṣiṣe pipẹ, awọn itọju abẹ-iṣakoso labẹ awọ-ara fun HAE.