Fitusiran

Fitusiran (API)

Ohun elo Iwadi:
Fitusiran API jẹ RNA (siRNA) ti o ni idalọwọduro kekere sintetiki ti a ṣe iwadii ni akọkọ ni aaye hemophilia ati awọn rudurudu iṣọn-ẹjẹ. O fojusi awọnantithrombin (AT tabi SERPINC1)Jiini ninu ẹdọ lati dinku iṣelọpọ antithrombin. Awọn oniwadi lo Fitusiran lati ṣawari awọn ọna kikọlu RNA (RNAi), ipalọlọ jiini kan pato ẹdọ, ati awọn ilana itọju aramada fun isọdọtun iṣọn-ẹjẹ ni awọn alaisan hemophilia A ati B, pẹlu tabi laisi awọn inhibitors.

Iṣẹ:
Awọn iṣẹ Fitusiran nipa ipalọlọ ikosile ti antithrombin, anticoagulant adayeba, nitorinaa jijẹ iran thrombin ati igbega dida didi. Ilana yii nfunni ni ọna itọju prophylactic lati dinku awọn iṣẹlẹ ẹjẹ ni awọn alaisan hemophilia. Gẹgẹbi API, Fitusiran ṣe iranṣẹ bi eroja ti nṣiṣe lọwọ ninu awọn itọju abẹ abẹ-isẹ pipẹ ti o pinnu lati mu didara igbesi aye dara si ati idinku ẹru itọju ni awọn rudurudu ẹjẹ.