Givosiran

Givosiran (API)

Ohun elo Iwadi:
Givosiran API jẹ sintetiki kekere interfering RNA (siRNA) ti a ṣe iwadi fun itọju ti porphyria ẹdọ-ẹdọ nla (AHP). O pataki fojusi awọnALAS1Jiini (aminolevulinic acid synthase 1), eyiti o ni ipa ninu ipa ọna biosynthesis heme. Awọn oniwadi lo Givosiran lati ṣe iwadii kikọlu RNA (RNAi) -awọn itọju ailera, ipalọlọ jiini ti a fojusi ẹdọ, ati iyipada ti awọn ipa ọna iṣelọpọ ti o ni ipa ninu porphyria ati awọn rudurudu jiini ti o ni ibatan.

Iṣẹ:
Awọn iṣẹ Givosiran nipa idinku ikosile tiALAS1ninu awọn hepatocytes, nitorinaa dinku ikojọpọ ti awọn agbedemeji heme majele bii ALA (aminolevulinic acid) ati PBG (porphobilinogen). Eyi ṣe iranlọwọ lati yago fun awọn ikọlu neurovisceral ti o ni nkan ṣe pẹlu porphyria ẹdọ ẹdọ nla. Gẹgẹbi API, Givosiran jẹ paati elegbogi ti nṣiṣe lọwọ ni awọn itọju ailera ti o da lori RNAi ti a ṣe apẹrẹ lati pese iṣakoso igba pipẹ ti AHP pẹlu iṣakoso abẹlẹ.