Awọn API Oligonucleotide
-
iṣuu soda Inclisiran
Inclisiran sodium API (Ero elegbogi Ti nṣiṣe lọwọ) ni a ṣe iwadi ni akọkọ ni aaye kikọlu RNA (RNAi) ati awọn itọju ailera inu ọkan. Gẹgẹbi siRNA ti o ni ilọpo meji ti o fojusi jiini PCSK9, o jẹ lilo ni iṣaaju ati iwadii ile-iwosan lati ṣe iṣiro awọn ọgbọn ipalọlọ jiini ti n ṣiṣẹ pipẹ fun idinku LDL-C (idaabobo lipoprotein iwuwo kekere). O tun ṣe iranṣẹ bi akojọpọ awoṣe fun ṣiṣewadii awọn ọna ṣiṣe ifijiṣẹ siRNA, iduroṣinṣin, ati awọn itọju ailera RNA ti a fojusi ẹdọ.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API jẹ oligonucleotide antisense (ASO) labẹ iwadii fun itọju angioedema ajogun (HAE) ati awọn ipo iredodo ti o ni ibatan. O ti wa ni iwadi ni o tọ ti RNA-ìfọkànsí awọn itọju ailera, ni ero lati din ikosile tipilasima prekallikrein(KLKB1 mRNA). Awọn oniwadi lo Donidalorsen lati ṣawari awọn ilana ipalọlọ jiini, awọn oogun elegbogi ti o gbẹkẹle iwọn lilo, ati iṣakoso igba pipẹ ti iredodo mediated bradykinin.
-
Fitusiran
Fitusiran API jẹ RNA (siRNA) ti o ni idalọwọduro kekere sintetiki ti a ṣe iwadii ni akọkọ ni aaye ti haemophilia ati awọn rudurudu iṣọn-ẹjẹ. O fojusi awọnantithrombin (AT tabi SERPINC1)Jiini ninu ẹdọ lati dinku iṣelọpọ antithrombin. Awọn oniwadi lo Fitusiran lati ṣawari awọn ọna kikọlu RNA (RNAi), ipalọlọ jiini kan pato ẹdọ, ati awọn ilana itọju aramada fun isọdọtun iṣọn-ẹjẹ ni awọn alaisan hemophilia A ati B, pẹlu tabi laisi awọn inhibitors.
-
Givosiran
Givosiran API jẹ sintetiki kekere interfering RNA (siRNA) ti a ṣe iwadi fun itọju ti porphyria ẹdọ-ẹdọ nla (AHP). O pataki fojusi awọnALAS1Jiini (aminolevulinic acid synthase 1), eyiti o ni ipa ninu ipa ọna biosynthesis heme. Awọn oniwadi lo Givosiran lati ṣe iwadii kikọlu RNA (RNAi) -awọn itọju ailera, ipalọlọ jiini ti a fojusi ẹdọ, ati iyipada ti awọn ipa ọna iṣelọpọ ti o ni ipa ninu porphyria ati awọn rudurudu jiini ti o ni ibatan.
-
Plozasiran
Plozasiran API jẹ sintetiki kekere interfering RNA (siRNA) ti o ni idagbasoke fun itọju hypertriglyceridemia ati awọn iṣọn-ẹjẹ ọkan ati awọn rudurudu ti iṣelọpọ. O fojusi awọnAPOC3Jiini, eyiti o ṣe koodu apolipoprotein C-III, olutọsọna bọtini ti iṣelọpọ triglyceride. Ninu iwadii, a lo Plozasiran lati ṣe iwadi awọn ilana idinku-ọra ti o da lori RNAi, pato jiini-silencing, ati awọn itọju ṣiṣe pipẹ fun awọn ipo bii aarun chylomicronemia idile (FCS) ati dyslipidemia adalu.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API jẹ iwadii kekere kikọlu RNA (siRNA) ti o dagbasoke fun itọju haipatensonu. O fojusi awọnAGTJiini, eyiti o ṣe koodu angiotensinogen — paati bọtini ti eto renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Ninu iwadi, Zilebesiran ni a lo lati ṣe iwadi awọn ọna ipalọlọ jiini fun iṣakoso titẹ ẹjẹ igba pipẹ, awọn imọ-ẹrọ ifijiṣẹ RNAi, ati ipa ti o gbooro ti ipa ọna RAAS ni awọn arun inu ọkan ati ẹjẹ ati kidirin.