Acadia Trofinetide Ipele III Awọn abajade Laini Isẹgun Rere

Ni 2021-12-06, akoko AMẸRIKA, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) kede awọn abajade laini rere ti idanwo ile-iwosan Ipele III ti oludije oogun rẹ, Trofinetide.Idanwo alakoso III, ti a npe ni Lafenda, ni akọkọ ti a lo lati ṣe iṣiro aabo ati ipa ti Trofinetide ni itọju ailera Rett (RS).Apapọ awọn koko-ọrọ 189 ni a forukọsilẹ, gbogbo awọn obinrin ti o wa ni ọdun 5-20 pẹlu RS.

Lafenda jẹ afọju meji-meji, laileto, idanwo iṣakoso ibibo ti awọn ọsẹ 12 pẹlu idapọ awọn aaye ipari akọkọ ti RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ati Aṣeyọri Iṣeduro Iṣeduro Agbaye (CGI-I), bi a ti ṣe ayẹwo nipasẹ awọn oṣiṣẹ nọọsi ati awọn dokita, lẹsẹsẹ;Bọtini Ipari Atẹle ni Ibaraẹnisọrọ ati Iṣaṣe Idagbasoke Ihuwasi Aṣa fun Awọn ọmọde ati Awọn ọmọde (CSBS-DP-IT-Social), eyiti a lo ni akọkọ lati ṣe ayẹwo idagbasoke ti awujọ, ọrọ-ọrọ, ati awọn ihuwasi aami ni awọn ọmọde ati awọn ọmọde 6-24 osu ti ọjọ ori, ati pe o le ṣee lo fun Autism Iyẹwo Ibẹrẹ fun awọn aami aiṣan ti idaduro idagbasoke ati awọn idaduro idagbasoke miiran, gẹgẹbi a ṣe ayẹwo nipasẹ awọn oṣiṣẹ ntọju.

Awọn abajade fihan pe Trofinetide ni awọn ilọsiwaju pataki ni awọn aaye ipari akọkọ mejeeji ni akawe si placebo.Awọn iyipada lati ipilẹṣẹ ni RSBQ fun placebo ati Trofinetide ni Osu 12 jẹ -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Awọn ikun CGI-I jẹ 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Nibayi, iyipada lati ipilẹṣẹ ni CSBS-DP-IT-Social jẹ -1.1 ati -0.1 fun placebo ati Trofinetide, lẹsẹsẹ.

Awọn aaye ipari akọkọ ati akọkọ akọkọ ti Lafenda ṣe afihan agbara ti Trofinetide fun itọju RS, sibẹsibẹ, o yẹ ki o ṣe akiyesi pe oṣuwọn idaduro itọju ikẹkọ ti o ni ibatan si awọn iṣẹlẹ aiṣedeede pajawiri (TEAEs) ti ga julọ ni apa Trofinetide ti a fiwe si placebo. , Awọn mejeeji jẹ 2.1% ati 17.2%, lẹsẹsẹ.Lara wọn, awọn iṣẹlẹ buburu ti o wọpọ julọ ni:

① Diarrhea – Trofinetide jẹ 80.6% (97.3% eyiti o jẹ ìwọnba si iwọntunwọnsi) ati pilasibo jẹ 19.1%;

② Eebi – Trofinetide jẹ 26.9% (96% eyiti o jẹ ìwọnba si iwọntunwọnsi) ati pilasibo jẹ 9.6%;

③ Awọn iṣẹlẹ ikolu to ṣe pataki waye ni 3.2% ti awọn koko-ọrọ ni awọn ẹgbẹ mejeeji.

Awọn koko-ọrọ ninu idanwo Lafenda yoo tẹsiwaju lati gba Trofinetide lẹhin ipari idanwo naa tabi ni aami-ìmọ Lilac ati Lilac-2 awọn ẹkọ imugboroja, ati> 95% ti awọn koko-ọrọ ti o pari iwadi Lafenda yan lati yipada si aami-ìmọ Lilac Iwadi imugboroja, awọn awari yoo gbekalẹ si ipade iṣoogun ti n bọ.